O Elevidys, terapia gênica de aplicação única desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD), deixou de ter registro válido no Brasil.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou na segunda-feira (24/8) o cancelamento da autorização do medicamento, que chegou a ser considerado um dos tratamentos mais caros do mundo, com custo estimado em cerca de R$ 20 milhões.

A retirada do registro foi solicitada pela própria Roche, responsável pela comercialização do produto no país em parceria com a norte-americana Sarepta Therapeutics, desenvolvedora da terapia.

O medicamento estava autorizado no Brasil desde dezembro de 2024, mas sob um regime condicional, que exige o cumprimento de requisitos adicionais para a manutenção definitiva do registro.

Decisão ocorreu após alertas de segurança

O cancelamento está relacionado à insuficiência das evidências disponíveis até agora. Conforme informado pela Anvisa e pela Roche, o conjunto de dados acumulados sobre a segurança e a eficácia do Elevidys não foi considerado suficiente para demonstrar o atendimento aos critérios regulatórios necessários à continuidade do registro.

Antes da decisão desta segunda-feira, o medicamento já havia enfrentado uma suspensão preventiva no país. Em julho de 2025, a Anvisa interrompeu a comercialização após alertas internacionais sobre casos graves de insuficiência hepática aguda associados ao tratamento, incluindo ocorrências fatais.

Depois da suspensão, a fabricante apresentou informações adicionais à agência e participou de discussões sobre o medicamento. Ao fim desse processo, a Roche optou por solicitar voluntariamente o cancelamento do registro.

Para que servia o Elevidys

O tratamento era destinado a crianças com distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e degenerativa que compromete progressivamente os músculos e afeta quase exclusivamente pacientes do sexo masculino.

A doença está relacionada à deficiência de distrofina, proteína necessária para a manutenção das células musculares. Com a evolução do quadro, podem ocorrer perdas das funções motoras, respiratórias e cardíacas.

Diferentemente de medicamentos convencionais, o Elevidys utiliza um vetor viral para transportar às células uma versão sintética do gene responsável pela produção de uma forma reduzida da distrofina, chamada microdistrofina. A proposta da terapia é fornecer uma proteína funcional capaz de ajudar a retardar a progressão da deterioração muscular.

A autorização concedida no Brasil contemplava um grupo específico de pacientes: crianças de 4 a 7 anos que ainda fossem capazes de caminhar de maneira independente, além de atenderem aos demais critérios estabelecidos para o tratamento e não apresentarem anticorpos contra o vetor viral utilizado na terapia.

O que acontece com pacientes que já receberam o medicamento

O cancelamento do registro interrompe oficialmente a importação, a distribuição e a comercialização do Elevidys no território brasileiro. A partir da decisão, a Anvisa também deverá orientar os procedimentos relacionados aos pacientes que já haviam iniciado processos para obter ou receber o tratamento.

O fim da autorização não elimina, contudo, a responsabilidade da Roche pelo acompanhamento daqueles que foram expostos ao medicamento enquanto o registro estava vigente. A empresa continuará obrigada a monitorar a segurança desses pacientes e a comunicar as informações pertinentes às autoridades sanitárias.

No Brasil, estão incluídas nesse acompanhamento as crianças que receberam a dose única do Elevidys durante o período em que o medicamento esteve autorizado, entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Apesar do cancelamento, a Roche pretende continuar o programa clínico internacional do Elevidys e buscar novas evidências sobre a segurança e a eficácia da terapia. Caso novos resultados científicos sejam apresentados no futuro, a Anvisa poderá analisar uma eventual nova solicitação de registro do medicamento.

Por Letícia Passos - Correio Braziliense