Entenda como age o medicamento experimental recebido pelo influenciador Lito Sousa

Via Correio Braziliense

O diagnóstico de uma doença rara e sem cura levou o influenciador e criador de conteúdo Lito Sousa a receber um tratamento que ainda está em fase experimental. Diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), Lito teve autorizado, em 4 de setembro, o uso excepcional do ALN-6457, medicamento que ainda não passou por ensaios clínicos formais em humanos para doenças priônicas.

A medicação chegou ao Brasil na madrugada de sábado (12/9), pelo Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos. A liberação foi feita em uma operação emergencial que envolveu a Anvisa e a Receita Federal. Depois do desembarque, o medicamento foi retirado diretamente da aeronave e transportado de helicóptero até o Hospital Israelita Albert Einstein, onde Lito é tratado.

A autorização foi concedida pelo mecanismo de uso compassivo, destinado a pacientes com doenças graves que não dispõem de alternativas terapêuticas disponíveis no mercado. O procedimento permite o acesso excepcional a tratamentos que ainda estão em desenvolvimento, mas não significa que sua eficácia já tenha sido comprovada.

No caso de Lito, a alternativa é particularmente experimental. Produzido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, o ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico, anterior ao desenvolvimento clínico, e não existem ensaios clínicos formais iniciados para doenças priônicas. A proposta do medicamento é interferir em um dos mecanismos centrais da DCJ para tentar desacelerar a evolução da doença.

Como funciona

A Doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa e progressiva que pode provocar, entre outros sintomas, demência, perda de memória, tremores e diferentes alterações neurológicas. A doença está relacionada a uma alteração anormal da proteína priônica, a PrP, encontrada normalmente na superfície dos neurônios.

A proteína anormal tem a capacidade de induzir outras proteínas priônicas normais a assumir a mesma conformação. O processo faz com que as proteínas alteradas se acumulem no cérebro e provoquem a destruição dos neurônios.

A deterioração do tecido cerebral produz um padrão característico, com a formação de espaços que deixam o órgão com aparência semelhante à de uma esponja. 

É sobre a produção da proteína priônica que o ALN-6457 pretende atuar. O medicamento utiliza uma tecnologia chamada RNA de interferência, ou siRNA, conjugada a C16, para atingir o RNA mensageiro do gene PRNP. Esse material carrega as instruções utilizadas pelas células para produzir a proteína.

Ao interferir nessas instruções, o tratamento busca reduzir a quantidade de PrP normal produzida pelas células. A estratégia parte da hipótese de que, com menos proteína normal disponível, também seja reduzida a formação de novas proteínas em sua versão anormal, responsável pelo avanço da doença.

A intenção, portanto, não é eliminar de imediato as proteínas que já foram alteradas nem reverter as lesões provocadas pela DCJ. O objetivo é diminuir a produção da proteína normal e, com isso, tentar reduzir a velocidade de formação de novas proteínas anormais e desacelerar a progressão da doença.

O tratamento, no entanto, envolve uma série de incertezas. A PrP normal exerce funções biológicas no organismo, entre elas atividades relacionadas à manutenção da mielina periférica e à comunicação neuronal. Essas funções são conhecidas principalmente a partir de estudos em animais, e o papel fisiológico completo da proteína ainda não é conhecido.

A ausência de ensaios clínicos em humanos também significa que ainda não existem dados suficientes sobre a segurança do ALN-6457. Não se sabe, por exemplo, quais efeitos adversos podem surgir com a redução da PrP nem qual é a quantidade da proteína que pode ser diminuída sem comprometer outras funções do organismo.

Por isso, um dos principais desafios da estratégia é determinar se a redução da proteína pode ser feita de maneira segura e, ao mesmo tempo, se essa intervenção será capaz de desacelerar a doença em humanos. No caso de Lito, o medicamento chega justamente nesse estágio de incerteza científica, como uma tentativa experimental diante de uma enfermidade para a qual não há cura.


Sem ministro, sem empresário e sem Anvisa

A obtenção do tratamento também foi alvo de esclarecimentos da família. A esposa de Lito, Mila Seidl, afirmou que os trâmites foram conduzidos diretamente por ela, pelo influenciador e pela equipe médica. Segundo ela, não houve participação de agentes políticos, doações de empresários nem utilização de recursos públicos ou de uma vaquinha para custear a medicação.

Mila relatou que ela e Lito conseguiram, por meios próprios, o contato com uma farmacêutica e apresentaram o caso. A empresa, segundo a esposa, decidiu liberar o medicamento para uso compassivo, e ela passou a conduzir os procedimentos necessários para viabilizar o tratamento.

"Tem gente falando que teve dedo de ministro para conseguir a medicação, que empresário rico financiou, que a Anvisa conseguiu. É a última vez que eu vou explicar: quem conseguiu a medicação fomos eu e o Lito. Conseguimos por meios próprios o contato de outra farmacêutica, fizemos uma reunião com eles e, porque o caso do Lito é muito interessante, eles liberaram o uso compassivo. Aí eu fui atrás de todo o processo. Não tem um centavo de dinheiro público, não tem um centavo de outra pessoa nisso. Vocês não me viram abrindo vaquinha nem nada."